Methodenpapier für die Arbeitsgruppe "off label use"

1. Ziel

Die Arbeitsgruppe erarbeitet Empfehlungen zum off-label use von Medikamenten in der Onkologie. Dabei berücksichtigt sie medizinische wie ökonomische Gesichtspunkte. Für eine positive Empfehlung ist der Nachweis eines hohen therapeutischen Nutzens nötig, dieser wird in Relation zu den Behandlungskosten beurteilt

2. Verfahren

2.1 Antrag auf Prüfung

Nebst den Mitgliedern der Arbeitsgruppe ist jedes Mitglied der SGV und der SGMO berechtigt, der Arbeitsgruppe die Prüfung eines "off label use" zu beantragen. Der Antrag muss den Wirkstoff/das Arzneimittel (allenfalls die Kombinationstherapie, in der der Wirkstoff eingesetzt werden soll) sowie die zu prüfende Indikation enthalten. Der Antrag ist zu begründen. Es müssen Unterlagen beigefügt werden, die den Nutzen des Medikamentes für die zu prüfende Indikation belegen. Der Antrag ist per mail an das Sekretariat der SGV zu richten: SGV Geschäftsstelle. Zum Antrag: Füllen Sie dazu dieses Formular hier aus (herunterladen, bei Ihnen abspeichern, ausfüllen und per Mail der Geschäftsstelle schicken, inklusive Beilagen).

2.2 Auswahl der zu bearbeitenden Themen

Die Priorisierung erfolgt primär nach der Häufigkeit der Erkrankung und des off-label-use. Auch selten auftretende Indikationen und/oder Hinweise auf echte Innovationen oder Risiken mit besonderer versorgungspolitischer Bedeutung beim Einsatz ausserhalb der Zulassung sind zur Bewertung aufgreifbar. Die Arbeitsgruppe ist - im Rahmen ihrer Kapazitäten - frei, die Priorisierung sowie das Eintreten auf eine Prüfung zu bestimmen.

2.3 Grundlagen für die medizinische Beurteilung

Als Grundlage für eine differenzierte Beurteilung gelten Studien, die in einem anerkannten Journal mit peer review vollständig publiziert wurden.

In Anlehnung an die Kriterien der FDA wird eine Studie mit klinisch und statistisch signifikantem Ergebnis als ausreichend für eine positive Bewertung angesehen. Dabei versteht sich von selbst, dass einer solchen Studie nicht eine oder mehrere mit negativem Ergebnis gegenüber stehen dürfen.

Veröffentlichte Abstracts werden als Grundlage nur akzeptiert, falls sie

sich auf eine randomisierte Studie beziehen
an der Jahresversammlung von ASCO, ESMO oder einer ähnlichen, anerkannten Organisation vorgetragen wurden
klinisch und statistisch einen signifikanten Vorteil im Gesamtüberleben zeigen

2.4 Grundlagen für die ökonomische Beurteilung

Die Medikamentenkosten werden durch einen Pharmazeuten beziehungsweise eine Pharmazeutin der Arbeitsgruppe berechnet. Grundlage ist der Publikumspreis des günstigsten Generikums. Angebrochene Vials und Infusionskonzentrate etc. werden als ganze in die Berechnung einbezogen. Die angegebenen Kosten beziehen sich nur auf das geprüfte Medikament, nicht auf die ganze Therapie.

Nach den Kosten werden die Medikamente in drei Gruppen eingeteilt:

Monatliche Wirkstoffkosten unter CHF 1'000.--
Monatliche Wirkstoffkosten CHF 1'000.-- bis 8'000.--
Monatliche Wirkstoffkosten über CHF 8'000.--

In Anlehnung an das Myozyme-Urteil des Bundesgerichts betrachtet die Arbeitsgruppe Monatskosten über Fr. 8'000 ( Jahreskosten über CHF 96'000.--) für ein Medikament in einer off-label Indikation als unwirtschaftlich.

2.5 Ablauf der Prüfung

Pro Prüfverfahren erarbeitet ein Onkologe der Arbeitsgruppe - unterstützt durch einen Pharmazeuten beziehungsweise eine Pharmazeutin - einen Bericht zu Handen der Arbeitsgruppe
Der Bericht zirkuliert zur Stellungnahme bei allen Mitgliedern der Arbeitsgruppe
Der federführende Onkologe überarbeitet, falls nötig, auf Grund der Rückmeldungen den Bericht
Der revidierte Bericht zirkuliert, falls nötig, zur definitiven Stellungnahme (medizinischer Nutzen erwiesen: ja/nein) bei den Onkologen und Vertrauensärzten der Arbeitsgruppe

Der Leiter der Arbeitsgruppe koordiniert und terminiert die Arbeiten.

2.6 Beschlussfassung

Die Arbeitsgruppe fasst ihre Beschlüsse auf dem Korrespondenzweg (email). Für eine Empfehlung ist die Zustimmung von 2/3 der Mitglieder der Arbeitsgruppe notwendig.

3. Publikation

Die Empfehlungen der Arbeitsgruppe werden in den Homepages der SGV und der SGMO in folgender Form publiziert:

Medizinischer Nutzen:

grün: Nutzen erwiesen
rot: Nutzen nicht erwiesen (in diesem Fall wird auf eine Beurteilung der ökonomischen Seite verzichtet)
gelb: Kein Konsens innerhalb der Arbeitsgruppe (2/3 Quorum nicht erreicht)

Kosten:

grün: Monatliche Wirkstoffkosten unter CHF 1'000.--
gelb: Monatliche Wirkstoffkosten CHF 1'000.-- bis 8'000.--
rot: Monatliche Wirkstoffkosten über CHF 8'000.--

Zusätzlich werden auch die Grundlagen für jede Empfehlung in Form eines strukturierten Abschlussberichts publiziert.

4. Bedeutung der Empfehlungen für Vertrauensärzte, Onkologen und Versicherer

Die publizierten Empfehlungen der Arbeitsgruppe haben juristisch keinen bindenden Charakter. Sie sollen aber den Vertrauensärzten und Onkologen als verbindliche Anhaltspunkte dienen. Der Entscheid, ob ein Medikament im konkreten Einzelfall übernommen wird, liegt letztlich beim Versicherer, unabhängig von den Empfehlungen der Arbeitsgruppe.

Die von der Arbeitsgruppe auf Grund der SL angegebenen Medikamentenkosten dienen lediglich dem Abschätzen der Wirtschaftlichkeit während des Ablaufs der Beurteilung. Sie sind für die Kostenübernahme durch die Versicherer nicht relevant. Für sie gilt im off-label use KVV Art. 71a: "Der Versicherer bestimmt die Höhe der Vergütung. Der in der Spezialitätenliste aufgeführte Preis gilt als Höchstpreis."

Die Arbeitsgruppe empfiehlt den Versicherern folgendes Vorgehen:

4.1 Medizinischer Nutzen grün:

Kosten grün: Der Antrag um Kostengutsprache wird ohne weitere Formalitäten akzeptiert

Kosten gelb: Bei fortgeschrittenen resp. metastasierenden Tumoren gibt der behandelnde Onkologe mit dem Kostengutsprache-Antrag an, wie und wann der Behandlungserfolg evaluiert werden soll (Anmerkung, Absicht: Ein entsprechendes Formular für die Kostengutsprache wird von der Arbeitsgruppe noch entwickelt (Stand: März 2011)):

- Parameter (messbar)
- Evaluationsmethode
- Zeitpunkt der Evaluation (situationsabhängig, meist zwischen 2 und 4 Monaten)

Der Versicherer erteilt die Kostengutsprache für die Behandlung bis zum Zeitpunkt der Evaluation.

Kosten rot: In der Regel keine Kostenübernahme durch den Versicherer.

4.2 Medizinischer Nutzen gelb

Der Vertrauensarzt des Versicherers erarbeitet eine eigene Stellungnahme.

4.3 Medizinischer Nutzen rot

In der Regel keine Kostenübernahme durch den Versicherer.